孩子身高增长缓慢，未必只是“晚长”。在儿童生长发育门诊中，一部分身材明显矮小的孩子，可能患有生长激素缺乏症。这是一种由于体内生长激素分泌不足导致的生长发育障碍，如不及时诊治，不仅会影响成年终身高，还可能对心理健康和生活质量造成长期影响。
生长激素缺乏症是儿童矮小症的重要原因之一。患儿通常表现为身高增长速度明显低于同龄儿童，身材比例相对匀称，但骨龄落后于实际年龄。如果孩子长期处于班级前排、每年身高增长不足预期，家长应及时前往儿童内分泌专科进行评估，通过生长曲线监测、骨龄检查以及相关激素检测明确病因。
目前，重组人生长激素替代治疗是生长激素缺乏症的标准治疗方案。大量研究证实，早发现、早干预有助于患儿获得更理想的成年身高。然而，传统生长激素需要每日注射，治疗周期往往长达数年。频繁注射不仅增加家庭管理负担，也可能影响患儿治疗依从性，成为长期规范治疗面临的重要挑战。
近年来，长效生长激素的发展为这一难题带来了新的解决方案。其中，脂肪酸衍生化技术成为长效制剂研发的重要突破。该技术通过在生长激素分子上连接特定脂肪酸侧链，使药物进入体内后能够与白蛋白形成可逆结合，从而延长药物在体内的作用时间，实现每周一次给药。由于其分子结构与天然生长激素较为接近，药物最终可被机体正常代谢并排出体外，在延长疗效的同时兼顾了药代动力学和安全性需求。长效生长激素帕西生长激素将于今年暑期在我国全面上市，为因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上的患儿带来每周一次的治疗新选择。帕西生长激素已经于2025年初被博鳌未来医院作为临床急需药品引进。
在海内外开展的多项临床研究中，长效生长激素均显示出良好的疗效和安全性。针对中国患儿开展的Ⅲ期研究显示，接受每周一次长效生长激素治疗的儿童，在一年治疗后获得了与传统每日注射方案相当的身高增长速度，证实其疗效不逊于经典治疗方案。同时，其安全性表现与传统生长激素总体一致，未发现新的安全风险。
对于需要长期治疗的儿童而言，治疗依从性往往直接影响最终疗效。将注射频率从每日一次减少至每周一次，不仅能够减轻患儿及家庭的治疗负担，也有助于提高长期规范治疗的完成率，从而帮助患儿获得持续稳定的生长获益。
除了疗效与安全性，治疗体验也越来越受到关注。新一代长效生长激素普遍采用预充即用型注射装置，无需复杂配药和复溶过程，操作更加简便，有助于降低家庭用药过程中的操作误差和心理压力，让长期治疗变得更加轻松。
生长激素并非适用于所有身材矮小儿童，更不是所谓的“增高神药”。只有经过规范检查明确存在生长激素缺乏等适应证后，才能在专业医生指导下使用。对于家长而言，关注孩子生长速度和生长曲线变化，比单纯关注当前身高更重要。
随着长效生长激素等创新疗法进入临床应用，儿童生长激素缺乏症治疗正从单纯追求增高效果，逐步迈向兼顾疗效、安全性和依从性的长期规范管理阶段，为患儿创造更多健康成长的机会。
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